STICHTING RARE-NL

Zeldzame ziekten treffen meer dan 36 miljoen mensen in Europa. Toch is er meestal geen passende behandeling beschikbaar. Innovatieve ideeën voor therapieën ontstaan vaak in academische instellingen, maar de verdere ontwikkeling stagneert regelmatig. Dit komt door de complexiteit van de ziekten, kleine patiëntengroepen en de hoge kosten en risico's voor bedrijven. Daarnaast maken strikte regelgeving en beperkte vergoedingsmogelijkheden het lastig om nieuwe behandelingen beschikbaar te maken voor